Skyhawk gibt bekannt, dass die australische Arzneimittelbehörde festgestellt hat, dass SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Zulassungskriterien für den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt
02.03.2026 ()
Skyhawk Therapeutics / Schlagwort(e): Sonstiges
Skyhawk gibt bekannt, dass die australische Arzneimittelbehörde festgestellt hat, dass SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Zulassungskriterien für den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt
02.03.2026 / 22:25 CET/CEST
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Die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von therapeutischen Produkten zuständig ist, hat festgestellt, dass Skyhawks SKY-0515, eine oral verabreichte niedermolekulare Therapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit, die Kriterien der TGA für eine Zulassung im Rahmen des vorläufigen Zulassungsverfahrens erfüllt.
Skyhawk hat heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA eingereicht.
Mehr als 115 Patienten werden derzeit mit SKY-0515 behandelt.
BOSTON, 2. März 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc, ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das neuartige niedermolekulare Therapien zur Modulation kritischer RNA-Targets für eine Reihe schwieriger neurologischer Erkrankungen entwickelt, gibt bekannt, dass die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit therapeutischer Produkte zuständig ist, festgestellt hat, dass die oral verabreichte niedermolekulare Therapie SKY-0515 des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Kriterien der TGA für die Zulassung über den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt.
Skyhawk reichte heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA ein.
„Wir sind dankbar, dass die TGA festgestellt hat, dass SKY-0515 für die Behandlung der Huntington-Krankheit die Kriterien für eine mögliche vorläufige Zulassung erfüllt", sagte Bill Haney, CEO von Skyhawk. „Dies ist ein wichtiger erster Schritt auf dem Weg zu einer beschleunigten Zulassung in Australien und weltweit und bietet die Möglichkeit einer krankheitsmodifizierenden Behandlung für Huntington-Patienten, die dringend Therapien für diese verheerende Krankheit benötigen."
Die Behandlung mit SKY-0515 führt zu einer dosisabhängigen Verringerung von mHTT und PMS1, den Hauptfaktoren für die Pathologie der Huntington-Krankheit. SKY-0515 hat eine ausgezeichnete Wirkung auf das zentrale Nervensystem gezeigt und war im Allgemeinen sicher und gut verträglich.
Patienten, die SKY-0515 in der Phase 1C-Studie erhalten haben, zeigen eine mittlere Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert. Nach neun Monaten beträgt diese Verbesserung in einer gepoolten Analyse +0,64 Punkte, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung des cUHDRS-Wertes bei symptomatischen Patienten von -0,73 Punkten nach neun Monaten, basierend auf einer Propensity-Score-Gewichtung mit Enroll-HD und TRACK-HD.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbte und letztlich tödlich verlaufende neurodegenerative Störung, von der weltweit Hunderttausende von Menschen betroffen sind, darunter mehr als 40 000 symptomatische Patienten in den Vereinigten Staaten und über 2 000 Australier.^1,2 Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.^2
SKY-0515 ist ein niedermolekularer RNA-Splicing-Modifikator, der im Rahmen von Skyhawks neuartiger RNA-Splicing-Plattform SKYSTAR^® entwickelt wurde.
SKY-0515 ist das erste Skyhawk-Medikament in klinischen Studien.
Skyhawk entwickelt weitere neuartige Medikamente zur Behandlung neurologischer Erkrankungen, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt.
*Über die klinische Phase-1-Studie von SKY-0515
*Die klinische Phase-1-Studie von SKY-0515 ist eine erste klinische Studie am Menschen, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Freiwilligen und Personen mit Huntington-Krankheit (HD) untersuchen soll. Die Studie ist in drei Teile gegliedert. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Parallelstudie mit zwei Dosisstufen von SKY-0515 und Placebo bei Personen mit HD (HD-ISS Stadium 1, 2 oder mildes Stadium 3) über 84 Tage, gefolgt von einer 12-monatigen Verlängerung der aktiven Behandlung, bei der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis von SKY-0515 in verblindeter Weise erhalten. Zu den Zielen der Studie gehört die Untersuchung des mutierten HTT-Proteins und der PMS1-mRNA. Die ersten Patienten wurden in Teil C von SKY-0515 im Januar 2025 behandelt. Die Rekrutierung für die Phase 1C der SKY-0515-Studie ist nun abgeschlossen und die Studie läuft weiter.
*Über die klinische Phase-2/3-Studie FALCON-HD von SKY-0515
**FALCON-HD* (NCT06873334) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dosisabhängige Phase-2/3-Studie zur Untersuchung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von SKY-0515 bei 120 Teilnehmern mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium 3 an 12 Standorten in Australien und Neuseeland sowie bei 400 Teilnehmern mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium 3 an über 40 Standorten weltweit. Die teilnahmeberechtigten Patienten erhalten einmal täglich eine orale Dosis von SKY-0515 in einer von drei Dosierungen oder Placebo über einen Behandlungszeitraum von mindestens 12 Monaten. Ziel dieser Studie ist es, das Potenzial von SKY-0515 zur Modulation des RNA-Spleißens und zur Verringerung der mHTT- und PMS1-Proteine zu bestätigen, die in die Pathologie der Huntington-Krankheit involviert sind, und die Wirksamkeit von SKY-0515 bei der Beeinflussung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit zu bewerten. Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich teilnehmender Einrichtungen und Zulassungskriterien, finden Sie unter ClinicalTrials.gov und www.FALCON-HD.com.
*Informationen zu Skyhawk Therapeutics
*Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene Plattform SKYSTAR^® nutzt, um niedermolekulare RNA-modulierende Therapien für die schwierigsten Krankheiten der Welt zu entdecken und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.
*Skyhawk Kontakt
*Maura McCarthy
Leiterin der Unternehmensentwicklung [email protected]
*Quellen*
1. Australian Institute of Health and Welfare (AIHW) 2025, Die Huntington-Krankheit in Australien, eingesehen am 8. Februar 2026, https://www.aihw.gov.au/reports/neurological-conditions/huntingtons-disease-in-australia
2. Huntington's Disease Society of America (HDSA) 2026, Überblick über die Huntington-Krankheit, abgerufen am 8. Februar 2026, https://hdsa.org/what-is-hd/overview-of-huntingtons-disease/
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